Molécula desenvolvida pela startup brasileira Aptah Bio conseguiu rejuvenescer neurônios humanos. Resultado inédito usou terapias de RNA para reverter o envelhecimento de células do sistema nervoso central. Os testes, realizados na cidade de Laval, na província do Québec, no Canadá, foram feitos com neurônios de pacientes idosos saudáveis e com Alzheimer no Ananda Devices. Nos dois casos, o medicamento recuperou as funções neurológicas comprometidas pela idade ou doença.

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À medida que envelhecemos, ocorrem rupturas nas fitas do nosso DNA, criando uma espécie de cicatriz no código genético. Isso significa que, quanto mais avançamos na idade, mais cicatrizes vão se formando, comprometendo, assim, o processo de transformação do código do DNA nas diferentes proteínas que formam as nossas células. Isso faz com que o nosso corpo comece a produzir proteínas de maneira inadequada. E são justamente essas proteínas tóxicas que geram doenças esporádicas, como câncer e Alzheimer.

“Pesquisas comprovam que, conforme envelhecemos, perdemos o equilíbrio entre os mRNAs longos e curtos. Isso acontece no corpo inteiro e em várias espécies”, explica Rafael Bottos, CEO e cofundador da Aptah Bio, startup de biotecnologia focada em novas terapias de RNA. “A ciência já havia provado e também constatamos dentro do nosso estudo, que pessoas mais velhas têm um número proporcionalmente maior de RNAs curtos no organismo, induzido pela contínua e maior frequente quebra de RNAs longos, motivo pelo qual envelhecemos e desenvolvemos doenças”.

Ele acrescenta ainda que, além do avanço da idade, hábitos como o tabagismo, exposição ao sol e uso de drogas ilícitas também aceleram esse processo.

Equilíbrio para rejuvenescer

A Aptah criou o primeiro composto que consegue restaurar o equilíbrio do tamanho dos mRNAs nas células na produção de todas as proteínas. “Isso é inédito na ciência. Hoje, temos medicamentos que revertem esse encurtamento em proteínas específicas. O nosso medicamento regula e controla a produção de todas as proteínas do nosso organismo, garantindo a qualidade de produção de todos os genes das células. Estamos falando de mais de 100 mil proteínas diferentes”, afirma o cientista-chefe da startup, Caio Leal.

“A gente consegue evitar ou reduzir o risco de que as modificações epigenéticas no DNA encurtem os mRNA, que levam às enfermidades”.

Neurônios saudáveis e com Alzheimer

Nos estudos realizados pela biotech foram usados mais de 3 mil neurônios de pacientes saudáveis e com Alzheimer, ambos com cerca de 75 anos de idade.

“Conseguimos não só rejuvenescer a célula saudável de um idoso, mas conseguimos ainda recuperar uma célula doente, devolvendo a capacidade neuronal e tornando-a saudável novamente”, comemora Rafael Bottos.

Para comprovar o feito, a equipe de cientistas analisou as sinapses das células submetidas ao medicamento da Aptah Bio. Durante 108 dias, foram feitas análises eletrofisiológicas, ou seja, que medem as propriedades elétricas de células e tecidos.

“Os pesquisadores comprovaram um aumento de 40% de sinapses dos neurônios doentes”, acrescenta Caio. “Isso quer dizer que conseguimos recuperar a atividade de neurônios com Alzheimer e rejuvenescer  neurônios humanos sem nenhuma patologia”. Segundo o CEO, Rafael Bottos, a perspectiva é que com o uso ainda mais prolongado do medicamento, os resultados sejam ainda mais eficazes.

Estudo para rejuvenescer

Para um estudo comparativo, a Aptah selecionou dentro da amostra de neurônios fitas de mRNAs que produzem quatro tipos de proteínas diretamente ligadas ao desenvolvimento do Alzheimer. No paciente idoso saudável, não houve alteração significativa. Já nas células doentes houve uma recuperação do tamanho desse mRNA, deixando de produzir a forma tóxica das proteínas e recuperando sua função original.

“Além disso, análises em neurônios saudáveis comprovaram que o medicamento é benéfico para as células. Nossa droga só corrige onde existe um erro, um defeito, sem impactar as células saudáveis”, explica Rafael.

O processo de limpeza dessas células tóxicas não acontece de um dia para o outro. Isso significa que, no caso de doenças degenerativas, um tratamento futuro com essa molécula será possivelmente de uso contínuo.

“A expectativa é que, além do Alzheimer, a droga criada pela Aptah Bio também seja indicada para tratar demência frontotemporal, distúrbio enfrentado pelo ator Bruce Willis, e ELA, Esclerose Lateral Amiotrófica, entre muitas outras”, completa o CEO.

Por que rejuvenescer?

O mundo todo está mais velho. No Brasil e em outros países, a população com idade acima de sessenta anos está crescendo mais rapidamente do que os demais grupos etários. Historicamente, o número de crianças sempre foi superior ao de idosos.

Porém, espera-se que em 2050 o percentual da população mundial acima de sessenta anos ultrapasse o percentual de jovens de até 14 anos, de acordo com a ONU. No Brasil, essa transição deve ocorrer já em 2030. “As pessoas querem viver mais. Mas não de qualquer jeito. A ciência busca por uma longevidade saudável”, conclui Rafael.

Essa pode ser considerada uma questão de saúde pública, já que o envelhecimento gera um custo enorme para o Estado assim como para as famílias. Em 2019, segundo relatório da Organização Mundial da Saúde, o impacto financeiro global da demência foi estimado em US$ 1,3 trilhão.

O valor está projetado para aumentar para US$ 1,7 trilhão até 2030 ou US$ 2,8 trilhões, se corrigido para os aumentos nos custos do cuidado. A demência é causada por uma variedade de doenças e lesões que afetam o cérebro, como o Alzheimer, por exemplo. Compromete a memória e outras funções cognitivas, bem como a capacidade de realizar tarefas diárias.

Sobre Aptah Bio

Fundada em 2020, a Aptah Bio é uma startup de biotecnologia focada em novas terapias de RNA, inicialmente voltadas para doenças oncológicas e neurodegenerativas. A empresa desenvolveu uma molécula única capaz de reprogramar as células para controlar a produção de diversas proteínas tóxicas, que estão relacionadas a desordens genéticas esporádicas, a exemplo do Alzheimer.

A biotech quer tratar uma gama de doenças ligadas ao envelhecimento com um único medicamento e já teve sucesso em testes com células (in vitro) e em animais (in vivo). Com sedes na Califórnia e Brasil, a empresa se prepara para iniciar os testes em humanos no início do próximo ano.

A Aptah Bio foi fundada por Rafael Bottos, hoje CEO, e Caio Bruno Leal, cientista chefe da empresa. Por trás do Conselho Administrativo estão especialistas de renome no mercado europeu e americano, além do presidente do Conselho de Administração, Dr. Dieter Weinand, ex-CEO global da Bayer Pharma.

A startup faz parte do portfólio da Vesper Ventures, venture builder fund com foco em biotecnologia avançada.

Caio Leal, cofundador e Chief Scientific Officer da Aptah Bio

Cofundador e Cientista Chefe da Aptah Bio, Caio Leal é formado em biomedicina e pós-graduado em genética pela PUC Goiás. O especialista tem ampla experiência na área de biotecnologia, com ênfase em oligonucleotídeos, polinucleotídeos e Desenho Computacional de Fármacos.

Caio foi diretor de laboratórios de apoio, com ênfase no diagnóstico molecular e farmacogenético, para grandes laboratórios do país. Além disso, também trabalhou como consultor científico de importantes indústrias farmacêuticas com foco em terapias avançadas.

Atualmente é o responsável pelo desenvolvimento das pesquisas científicas da empresa, as quais são executadas em países como Áustria, Canadá, Índia, França, Inglaterra, Brasil, Japão e EUA.

Rafael Bottos, cofundador e CEO da Aptah Bio

Cofundador e CEO da Aptah Bio, Rafael Bottos é formado em Engenharia Mecânica pela Universidade Federal de Santa Catarina e atuou como pesquisador pelo Instituto Fraunhofer, na Alemanha. Tem ainda especialização em Business Strategy pela Universidade de Harvard.

O executivo possui um extenso currículo na criação e desenvolvimento de diversas startups de sucesso, sendo eleito “Empreendedor do Ano Brasil”, em 2014, pela revista Exame PME.

Em 2018, fundou a Vesper Ventures, uma venture builder com foco em biotecnologia avançada, onde teve a oportunidade de se tornar cofundador da Aptah Bio e hoje ocupa o cargo de CEO na Biotech.

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